Retās slimības nedrīkst palikt ēnā, uzsver pacienti un jomas eksperti 0
Autors – Kristīna Blumberga
Jāatrod veids, kā nodrošināt efektīvu un mūsdienīgu ārstēšanu arī tiem cilvēkiem, kuri slimo ar tik retām slimībām, ka Latvijā otru līdzīgu gadījumu neatrast, bet Eiropā tie varētu būt uz rokas pirkstiem saskaitāmi, vienisprātis ir reto slimību pacienti, zāļu ražotāji, Eiropas Savienības un Latvijas atbildīgo institūciju pārstāvji.
Eiropas Savienībā šobrīd tiek pārskatīts regulējums par retajām slimībām, jo pacienti arvien ir sarežģītā situācijā – farmācijas uzņēmumiem jāiegulda milzīgas naudas summas jaunu medikamentu izstrādē, un tas diktē tik augstas cenas, ka vairākums pacientu bez valsts atbalsta un elastīga kompensācijas mehānisma inovatīvo zāļu izmaksas segt nespēj.
Gandrīz puse jauno medikamentu – orfānās zāles
“Jaunu zāļu izstrāde un ieviešana ir fundamentāli svarīga mums visiem – tiem 30 miljoniem eiropiešu, kuriem ikdienā jāsadzīvo ar retām slimībām, katram bērnam, katrai ģimenei, kuru skar šīs slimības; tāpat mediķiem, veselības aprūpes sistēmām un sabiedrībai kopumā,” LA.lv pastāstīja Eiropas Farmācijas uzņēmumu un asociāciju federācija (EFPIA) eksperte Tīna Taube.
T. Taube uzsvēra, ka šobrīd 40% jauno, izstrādes procesā esošo medikamentu ir tā dēvētās orfānās zāles (no angļu val. “orphan” – bārenis, arī kaut kas tāds, kas pamests novārtā). “Cilvēkiem, kas cieš no retām un iedzimtām saslimšanām, jauni medicīnas atklājumi ir galvenā cerība uz labāku dzīves kvalitāti vai pat izārstēšanos. Beidzamajos desmit gados notikuši ievērojami zinātnes atklājumi, piemēram, šūnu satura rediģēšana un gēnu terapija spēj izārstēt agrāk par nedziedināmām uzskatītas slimības. Vēl būtiskāk: pacientiem tas bieži nozīmē vienu ārstniecības epizodi iepretī ārstu uzraudzībā pavadītām mūžam.”
Par šo progresu varam pateikties ES orfāno un pediatrisko medikamentu regulām, kas palīdzēja paātrināt jaunu zāļu izstrādi. Abas regulas bijušas ļoti veiksmīgas, veicinot daudzu slimību izpēti un pacientu vajadzību apzināšanu. “Neskatoties uz šo panākumu, darbs jāturpina, jo šobrīd tikai 5% reto slimību ir apstiprināta ārstēšana. Jāspēj izdarīt daudz vairāk,” sacīja T. Taube.
ES pieejamo zāļu skaits pieaudzis 25 reizes
Eiropas Savienībai ir liela loma pētījumu ekosistēmas attīstībā: piemēram, 2000. gadā eksistēja tikai astoņas zāles reto slimību ārstēšanai. Pēc ES regulas spēkā stāšanās šis skaitlis pieaudzis līdz vairāk nekā 200 ārstniecības līdzekļiem.
Lai arī tas ir liels solis uz priekšu, joprojām pastāv zinātniski, administratīvi un ekonomiski šķēršļi jaunu medikamentu radīšanai reto slimību pacientiem un bērniem ar iedzimtām saslimšanām. Dažas no šīm barjerām ir labi zināmas: mazais reto slimību pacientu skaits apgrūtina nepieciešamo pētījumu veikšanu, savukārt testi ar bērnu iesaisti ir vēl sarežģītāk īstenojami. “Un pat pēc tam, kad jauna ārstēšanas metode ir radīta, potenciālais tās saņēmēju skaits, kā likums, ir ļoti mazs,” situāciju skaidroja T. Taube.
95% pacientu ārstēšana vēl nav iespējama
ES orfāno un pediatrisko slimību likumdošanas izmaiņām ir divi galvenie mērķi: pirmkārt, kā apmierināt to cilvēku vajadzības, kuri slimo ar 95% reto slimību un kuriem šobrīd nav pieejama nekāda ārstēšana, un, otrkārt, kā palielināt pediatrisko un orfāno zāļu pieejamību.
EFPIA šo mērķu sasniegšanai izstrādājusi vairākus priekšlikumus zinātnisko un sociāli ekonomisko problēmu risināšanai, tostarp aicinot dalībvalstis iekļaut inovatīvas zāles kompensējamo medikamentu sarakstos ne vēlāk kā divus gadus pēc tam, kad saņemta atļauja to laišanai Eiropas Savienības tirgū, ar nosacījumu, ka to pieļauj vietējās veselības aprūpes sistēmas.
Tāpat varētu tikt izveidots vienots portāls, kur tirgus atļauju piešķīrēji varētu laikus dalīties informācija par cenu noteikšanas un kompensējamo zāļu sarakstu papildināšanas iesniegumiem visās 27 ES dalībvalstīm. No otras puses, EFPIA atbalsta Eiropas Savienības centienus veicināt farmācijas nozres konkurētspēju pasaulē, vienlaikus rūpējoties par to, lai pacientiem būtu pieejami visjaunākie un inovatīvākie medikamenti.
Nākotnē iecerētā kopīgās klīniskās vērtēšanas sistēma pašos pamatos mainīs to, kā Eiropā tiek novērtēti medikamenti, un ļaus centralizētāk analizēt pētījumu rezultātus gan administratīviem, gan tirgus pieejamības mērķiem. “Lai pacienti varētu ātrāk saņemt inovatīvu ārstēšanu, jānovērš vairāki šķēršļi dalībvalstu līmenī, tostarp lēns administratīvais process, novēlota novērtējumu uzsākšana, pierādījumu prasību dublēšanās, ilgs iekļaušanas process kompensējamo zāļu sarakstos,” T. Taube uzskaita problēmas, ko varētu novērst jaunā ES regula šajā jomā.
Eiropas Zāļu aģentūra (EZA) arī tiks aicināta ātrāk izskatīt iesniegumus inovatīvu medikamentu izskatīšanai, un tas varētu sniegt iespēju pacientiem iegūt pieeju jaunām zālēm 150 dienu laikā (šobrīd – 210), vēl 60 dienas varētu “ietaupīt” tirgus atļauju piešķiršanā (septiņas pašreizējo 67 vietā). “Šīs laika robežas arī būtu liels ieguvums, ņemot vērā, ka Eiropas Zāļu aģentūra ir lēnākā regulējošā iestāde salīdzinājumā ar līdzīgām institūcijām ārpus ES robežām. Šobrīd EZA vajadzīgas 426 dienas, lai apstiprinātu jaunu aktīvo vielu iepretī 244 dienām ASV, 306 Kanādā un 313 Japānā.
Pacienti grib tikt sadzirdēti
“Pacientu pārstāvji dara visu iespējamo, lai sabiedrība sadzirdētu viņu vajadzības,” LA.lv pastāstīja Eiropas Reto slimību organizācijas (EURORDIS) vadītāja Avrila Dalī, kas pārstāv pacientu grupu intereses. Viņa uzsvēra, ka beidzamo trīs gadu laikā pacientu biedrību un citu ieinteresēto pušu sadarbība turpinājusi attīstīties, neskatoties uz pandēmijas situāciju. “Mēs tiecamies veidot vienotu pamatu diskusijām un debatēm par jautājumiem, kas skar reto slimību pacientus ikvienā ES valstī.”
Dalī atzina, ka mazākās valstīs pacientu grupām mēdz būt vieglāka piekļuve lēmumpieņēmējiem nekā lielās, decentralizētās valstīs. “Dažas valstis jau izvirzījušas retās slimības kā veselības aprūpes jomas prioritāti; pieņemti plāni un budžets to īstenošanai. Citās tas joprojām ir liels izaicinājums, kas kļūst vēl nopietnāks tagad, kad valdības sliecas vairāk uzmanības pievērst cenu krīzei un karam Ukrainā.”
Pēc Dalī vārdiem, reto slimību pacientiem reizēm var būt grūti atrast pieejamo atbalstu un palīdzību, kamēr viņi atrod atbilstošās pacientu grupas un biedrības, bet lietderīgi ir arī sociālie tīkli, ar kuru palīdzību cilvēki atrod viens otru jebkurā pasaules vietā, lai apmainītos ar informāciju un sniegtu padomus. “Pacientu sniegtās zināšanas un pieredze par dzīvi ar kādu no retajām slimībām nedrīkst tikt novērtēta par zemu, un pacientu pārstāvji šo informāciju sniedz tālāk sabiedrībai.”
Pacientu viedoklis tāpat var ietekmēt medicīnisko izpēti un ārstniecības procesu nākotnē, lai sniegtu viņiem atbilstošāku un efektīvāku palīdzību. “Tikai atklātā un caurspīdīgā dialogā starp pacientiem un medikamentu radītājiem var panākt, ka pacientu skatījums kļūst par neatņemamu zāļu attīstīšanas un pieejamības nodrošināšanas procesa sastāvdaļu,” rezumēja A. Dalī.
T. Taube un A. Dalī maija beigās viesojās Latvijā, lai piedalītos diskusijā “Vienlīdzīga veselības aprūpe visiem – progress un prioritātes reto slimību pacientu ārstēšanā”, kurā pulcējās mediķi, valsts institūciju, zāļu ražotāju un pacientu organizāciju pārstāvji. Kā jau ziņots, Latvijā tiek izstrādāts Reto slimību plāns 2023. – 2025. gadam ar mērķi uzlabot reto slimību pacientu aprūpes un ārstēšanas rezultātus, veicinot agrīnu un savlaicīgu diagnostiku, veselības aprūpes kvalitāti un pieejamību, rehabilitāciju un dzīves kvalitāti.
Eiropas Savienībā reta slimība ir slimība, ar kuru slimo ne vairāk kā 1 cilvēks no 2000, kas nozīmē, ka Latvijā ar retām slimībām dzīvo aptuveni 90 000 cilvēku. Nelielā pacientu skaita dēļ zinātniskā informācija un izpēte par šīm slimībām bijusi nepietiekoša, un tas kavē inovatīvu risinājumu izstrādi un ieviešanu, tāpēc cieš pacientu diagnostika un ārstēšanas iespējas. Latvijas Reto slimību reģistrā iekļauta informācija par 16 503 cilvēkiem ar 1500 retām slimību diagnozēm.
